Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Exicure Inc (NASDAQ:XCUR) đã ghi nhận mức tăng đáng kể, lên tới 25%, sau khi công bố thông tin về việc hoàn thành lần thăm khám cuối cùng của bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của GPC-100. Thuốc này được nghiên cứu để điều trị cho bệnh nhân đa u tủy đang trải qua quá trình cấy ghép tế bào gốc. Dự kiến, công ty sẽ trình bày kết quả sơ bộ từ nghiên cứu này trong quý 4 năm 2025.

Thử nghiệm lâm sàng đang tập trung đánh giá khả năng của GPC-100, một phân tử nhỏ có chức năng đối kháng CXCR4, trong việc tăng cường quá trình huy động tế bào gốc tạo máu từ tủy xương vào máu ngoại vi. Điều này giúp thu thập và sử dụng tế bào gốc trong các thủ thuật cấy ghép tế bào gốc tự thân một cách hiệu quả hơn.

Thông tin được trình bày tại ASH 2024 cho thấy GPC-100 có tiềm năng tạo ra sự khác biệt so với các phương pháp điều trị hiện tại về tốc độ huy động tế bào gốc. Đáng chú ý, thuốc chỉ cần được sử dụng 45 phút trước khi thu thập tế bào gốc, mang lại lợi thế về mặt hậu cần so với các phương pháp huy động truyền thống.

Ông Muthalagu Ramanathan, Giám đốc Chương trình Đa u tủy tại U Mass Memorial Health, nhấn mạnh lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân. Ông chỉ ra rằng các phương pháp huy động truyền thống yêu cầu bệnh nhân phải tiêm thuốc vào đêm trước khi thực hiện thủ thuật, làm tăng thêm thách thức về mặt hậu cần.

Bên cạnh mục tiêu điều trị đa u tủy, Exicure đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu Giai đoạn 1 ở bệnh nhân bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. Công ty cũng đang mở rộng các cơ hội hợp tác tiềm năng nhằm tận dụng khả năng của GPC-100 trong các ứng dụng liệu pháp tế bào và gen.

Sự tăng vọt của cổ phiếu XCUR có thể thu hút sự quan tâm của nhiều nhà đầu tư đối với tiềm năng của công ty. Tuy nhiên, việc đầu tư vào cổ phiếu luôn tiềm ẩn rủi ro và cần được cân nhắc kỹ lưỡng. Các nhà đầu tư nên dựa vào các phương pháp đã được chứng minh và không để sự hưng phấn hay cảnh giác thái quá chi phối quyết định sáng suốt của mình.

Nhiều bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng (MS) thường gặp phải tình trạng co cứng cơ, khiến cơ bắp chống lại việc bị kéo giãn, dẫn đến đau đớn, suy giảm chức năng, giảm khả năng vận động và chất lượng cuộc sống kém hơn. Hiện tại, không có phương pháp chữa trị thực sự cho tình trạng co cứng cơ, nhưng nó thường được quản lý bằng các phương pháp điều trị khác nhau dựa trên nhu cầu của mỗi người, bao gồm cả thuốc uống và tiêm.

Viện Thần kinh học Gardner của Đại học Cincinnati hiện đang là địa điểm thử nghiệm cho một thử nghiệm lâm sàng mới, kiểm tra một loại thuốc uống giúp tăng cường các phân tử tự nhiên trong cơ thể để giúp cơ bắp thư giãn như một phương pháp điều trị co cứng cơ ở bệnh nhân MS. Loại thuốc này được thiết kế để ức chế hai enzyme phân hủy endocannabinoids, monoacylglycerol lipase (MAGL) và fatty acid amide hydrolase (FAAH), cho phép endocannabinoids giúp điều chỉnh các cơ co cứng quá mức.

TS. Shahla Hosseini, giáo sư adjunct của Y học Vật lý và Phục hồi chức năng tại Bộ môn Thần kinh học và Y học Phục hồi chức năng của Đại học Cincinnati, cho biết: ‘Các bác sĩ điều trị co cứng cơ có số lượng thuốc hạn chế để lựa chọn. Trong 20 đến 30 năm qua, chúng tôi chưa thấy sự phát triển của các loại thuốc uống hiệu quả mới để điều trị co cứng cơ tại Hoa Kỳ.’

Cơ thể tự nhiên sản xuất các phân tử gọi là endocannabinoids giúp cơ bắp thư giãn và đóng vai trò trong các chức năng khác, bao gồm điều chỉnh tâm trạng, đau đớn và giấc ngủ. Các thử nghiệm lâm sàng sẽ tuyển dụng khoảng 200 người mắc bệnh MS tại nhiều địa điểm để ngẫu nhiên sử dụng một trong ba liều thuốc thử nghiệm hoặc giả dược hàng ngày trong sáu tuần. Một giai đoạn tùy chọn bổ sung sáu tuần sẽ so sánh tác động của chỉ ba liều khác nhau đối với việc điều trị co cứng cơ.

Nếu loại thuốc thử nghiệm này được chứng minh là hiệu quả trong nghiên cứu này đối với những người tham gia mắc bệnh MS, nó có thể cho thấy tiềm năng sử dụng rộng rãi hơn như một công cụ khác cho các bác sĩ lâm sàng ngoài các phương pháp điều trị hiện tại như kéo giãn, yoga, tiêm toxin botulinum và liệu pháp vật lý và nghề nghiệp.